Choroba Leśniowskiego-Crohna ma terapię z lekami biopodobnymi, które są tańsze od oryginalnych leków biologicznych. Oszczędności tym spowodowane powinno się przeznaczyć na refundację nowych leków biologicznych dla tej grupy chorych – mówi konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii, prof. Jarosław Reguła.

Jak podkreśla, choroba Leśniowskiego-Crohna jest na całe życie, nie ma bowiem obecnie żadnego sposobu, aby się z niej wyleczyć. Zgodnie z oficjalnymi danymi, w Polsce na tę chorobę cierpi 15 tys. osób, ale liczba ta może sięgać nawet 30 tys.

Na leczeniu najcięższych postaci choroby Crohna udało się w zeszłym roku zaoszczędzić mniej więcej 50 proc. dotychczasowych kosztów. Ministerstwo Zdrowia obiecywało, że jeżeli uzyska się oszczędności w wyniku spadku cen leków, to będą one przeznaczone na nowe, bardziej nowoczesne terapie dla tej grupy chorych – wyjaśnia prof. Jarosław Reguła.

Jak informuje kierownik Biura Komunikacji MZ Sylwia Wądrzyk, trwają prace nad refundacją nowych terapii dla pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna. W resorcie zdrowia procedowane są wnioski refundacyjne dla dwóch nowych, innowacyjnych leków biologicznych, tj. wedolizumabu oraz ustekinumabu, które miałyby być stosowane w terapii choroby Leśniowskiego-Crohna. Leki te zostały już ocenione przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) i obecnie trwają negocjacje cenowe z ich producentami.

Choroba Leśniowskiego-Crohna należy do grupy tzw. nieswoistych zapaleń jelita (NZJ). Ma podłoże autoimmunologiczne. Związane z nią zmiany zapalne mogą pojawić się w każdym odcinku przewodu pokarmowego – od jamy ustnej aż po jelito grube i odbytnicę. Objawy schorzenia mogą być bardzo różnorodne, ale przeważnie są to: utrzymująca się biegunka, bóle brzucha, gorączka, szybkie chudnięcie, osłabienie i wycieńczenie, które uniemożliwiają normalne funkcjonowanie.

W ciężkich postaciach choroby oraz w przypadku nieskutecznego leczenia dochodzi do poważnych powikłań, jak przetoki, czyli nieprawidłowe połączenie między narządami, np. między pętlami jelita, jelita z drogami rodnymi, pęcherzem moczowym, skórą.

Przy połączeniu pętli jelita treść pokarmowa nie będzie przechodziła naturalnie przez całe jelito, ale może się zdarzyć, że z początkowego odcinka jelita cienkiego przejdzie natychmiast do jelita grubego. Wtedy pokarm nie będzie się wchłaniał – tłumaczy prof. Reguła.

Kłopotliwe i trudne w leczeniu są przetoki łączące światło odbytnicy ze skórą na ciele. W sytuacji, gdy przetoka staje się niedrożna, tworzy się bolesny ropień.

W innej, ciężkiej postaci choroby dochodzi do powstawania zwężeń jelita, które mogą skutkować niedrożnością. Zwężenia usuwa się wówczas chirurgicznie, ale to powoduje pojawianie się zmian chorobowych w innych odcinkach jelita. U pacjentów z postacią zwężającą trzeba wtedy wycinać kolejne jego odcinki, co ostatecznie może doprowadzić do tzw. zespołu jelita krótkiego. Wtedy pokarm nie wchłania się, a pacjent do końca życia musi być żywiony pozajelitowo, czyli dożylnie.

W chorobie Crohna mogą też występować objawy pozajelitowe, np. dotyczące skóry, oczu, stawów, które mogą być bardzo ciężkie. Ich przebieg może być bardzo różny – zależnie od lokalizacji, a także od stopnia ciężkości. Zaostrzenie choroby może nastąpić w dowolnym momencie. U większości pacjentów choroba przebiega jednak łagodnie i wystarczy stosować proste leki przeciwzapalne, jak np. mesalazyna, w połączeniu ze zdrowym stylem życia.

Problemy z leczeniem dotyczą grupy ok. 2-3 tys. pacjentów, którzy mają albo ciężki przebieg choroby, albo nie odpowiadają na standardowe leczenie – np. występuje u nich oporność na steroidy, stosowane przy zaostrzeniach. Część pacjentów nie może też stosować leków immunosupresyjnych, jak metotreksat czy azatiopryna.

Leki immunosupresyjne są bardzo skuteczne, ale nie działają u wszystkich chorych, a czasami są przez nich źle tolerowane. Poza tym, leki te osłabiają działanie układu immunologicznego, więc stosowanie ich przez wiele lat zwiększa ryzyko infekcji, a także – choć minimalnie – ryzyko nowotworów – ocenia prof. Reguła.

W tej grupie pacjentów (ok. 6 proc. wszystkich chorych) konieczne jest zastosowanie leków biologicznych, z których obecnie w programie lekowym dostępne są dwa – inflyksymab oraz adalimumab. Niestety obydwa działają na ten sam mechanizm, tj. hamują działanie cytokiny TNFalfa, która nasila stan zapalny. Dzięki podaniu tych preparatów udaje się uzyskać remisję u 30-35 proc. pacjentów. U 30 proc. leczenie biologiczne poprawia stan chorych osób, ale nie prowadzi do pełnej remisji, a u kolejnych 30 proc. nie wywiera żądnego efektu. Dlatego potrzebujemy leków biologicznych o innym mechanizmie działania.

Obecnie zarejestrowane są dwa leki, działające inaczej niż poprzez blokowanie TNFalfa. Są to: wedolizumab, lek antyintegrynowy, który hamuje cząsteczki powodujące przechodzenie czynników zapalnych przez błony komórkowe oraz ustekinumab, blokujący dwie cytokiny prozapalne – interleukinę 12 oraz interleukinę 23. Badania kliniczne wykazały, że są one skuteczniejsze w wywoływaniu remisji niż inhibitory TNFalfa, a także działają u części pacjentów, u których inhibitory TNFalfa nie przynoszą efektów. Niestety, na razie żaden z nich nie jest finansowany polskim pacjentom z chorobą Crohna w ramach programu lekowego.

Ze względu na wprowadzenie biopodobnych odpowiedników infliksymabu i adalimumabu udało się znacznie obniżyć koszty leczenia osób z tym schorzeniem. Związane z tym oszczędności dla systemu zdrowia są olbrzymie – cena adalimumabu spadła do 20 proc. pierwotnej ceny, a cena infliksymabu o 50 proc.

Red. (źródło: PAP)

Czytaj:

Lista refundacyjna – więcej szkód niż pożytku

Print Friendly, PDF & Email

BRAK KOMENTARZY

ZOSTAW ODPOWIEDŹ

CAPTCHA