Akromegalia to poważna choroba rzadka, związana z nadmiernym wydzielaniem hormonu wzrostu. Wystarczy dać chorym na akromegalię dostęp leku znanego prawie 20 lat, aby byli oni leczeni zgodnie z międzynarodowymi standardami – oceniają eksperci.
Akromegalia leczona jest preparatem pegwisomant, który jest tzw. antagonistą receptora dla hormonu wzrostu – blokuje ten receptor. Eksperci szacują, że byłby on potrzebny ok. 20-25 proc. pacjentów. W Polsce choruje na nią ok. 2 tys. osób.
– Ten nowoczesny lek, do którego dostępu nie mają polscy pacjenci, jest znany i stosowany na świecie od prawie 20 lat. Wszystkie kraje Unii Europejskiej z naszej części Europy, również Rumunia i Bułgaria, gwarantują do niego dostęp chorym na akromegalię. A w naszym kraju ciągle nie jest finansowany pacjentom – mówi prof. Marek Bolanowski, kierownik Katedry i Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Leczenia Izotopami, Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.
Akromegalia wiąże się nie tylko z widocznymi zmianami wyglądu, jak powiększenie dłoni, stóp, nosa, żuchwy, uszu, ale też z przedwczesną śmiertelnością, gdy jest nieleczona lub leczona nieskutecznie.
– Osoby z akromegalią umierają o 10 lat wcześniej niż osoby z ogólnej populacji. Dlatego zapewnienie im optymalnej terapii jest tak ważne – wyjaśnia prof. Marek Bolanowski.
Jak informuje dyrektor biura komunikacji w Ministerstwie Zdrowia, Sylwia Wądrzyk, do resortu wpłynął wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu pegwisomantu (nazwa handlowa Somavert) w ramach programu lekowego. Lek ten mieliby otrzymywać pacjenci z akromegalią po niepowodzeniu terapii analogami somatostatyny pierwszej generacji.
We wrześniu prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) zarekomendował objęcie refundacją pegwisomantu pod warunkiem uzgodnienia z producentem takich rozwiązań, które zmniejszą finansowe obciążenie dla Narodowego Funduszu Zdrowia. Jednak po negocjacjach cenowych z producentem leku Komisja Ekonomiczna podjęła negatywną decyzję w sprawie jego refundacji.
– Minister zdrowia po przeanalizowaniu całości zebranego w sprawie materiału zdecydował o nieobejmowaniu refundacją leku Somavert w ramach wnioskowanego programu lekowego – tłumaczy Sylwia Wądrzyk.
Na pytanie, czy producent leku podejmuje jeszcze negocjacje z resortem zdrowia, przedstawicielka Pfizer Biopharmaceuticals Group, Katarzyna Baranow, stwierdziła, że firma nadal jest w procesie negocjacyjnym z ministrem zdrowia.
– Szukamy optymalnych rozwiązań, które umożliwią zapewnienie jak najszybszego dostępu do leczenia pegwismomantem dla pacjentów nie odpowiadających na obecnie refundowane opcje terapeutyczne – zaznacza Katarzyna Baranow.
Najczęstszą przyczyną akromegalii jest łagodny guz (gruczolak) przysadki, który wydziela w nadmiarze hormon wzrostu. Gdy choroba zostanie wcześnie rozpoznana, można ją wyleczyć poprzez chirurgiczne usunięcie guza mało inwazyjną metodą – przez nos. Niestety w Polsce diagnoza w bardzo wielu przypadkach jest stawiana późno, po kilku latach od wystąpienia objawów, gdy guz jest już bardzo duży.
– Chirurgicznie możemy wyleczyć mniej więcej 50 proc. chorych. Ci, których nie uda się wyleczyć operacyjnie, z powodu dużych rozmiarów guza, mogą być leczeni analogami somatostatyny, które blokują wydzielanie hormonu wzrostu. Leki te trzeba stosować przez całe życie i są one skuteczne również u ok. 50 proc. pacjentów. Zatem pozostaje jeszcze 20-25 proc. chorych, których nie możemy w Polsce optymalnie leczyć. Alternatywą dla tych chorych są jedynie naświetlania, na efekty których trzeba długo czekać, czasem nawet 5-10 lat – ocenia prof. Marek Bolanowski. Dodał.
Pegwisomant jest lekiem bardzo skutecznym. Pozwala kontrolować objawy choroby u ok. 70 proc. pacjentów, a w niektórych grupach daje jeszcze lepsze efekty. Nieleczenie lub niewłaściwe leczenie choroby generuje ogromne koszty, ponieważ u pacjentów dochodzi do poważnych powikłań sercowo-naczyniowych, jak nadciśnienie tętnicze, niewydolność serca, ale też cukrzyca, czy bezdech senny.
– Bezdech podczas snu generuje często zaburzenia rytmu serca, które mogą nawet spowodować nawet nagły zgon w trakcie snu. Poza tym, zwiększone stężenie czynnika wzrostu może przyspieszać rozrost praktycznie każdego nowotworu. Pacjenci z akromegalią bardzo cierpią z powodu dolegliwości bólowych ze strony układu kostno-stawowego – zwraca uwagę prof. Wojciech Zgliczyński z Kliniki Endokrynologii Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego w Warszawie.
Koszty leczenia nowotworów, nadciśnienia tętniczego, cukrzycy i samej hospitalizacji z powodu powikłań są gigantyczne w stosunku do kosztów związanych z leczeniem akromegalii – chorzy czterokrotnie częściej zapadają na choroby nowotworowe.
Eksperci przewidują, że do terapii pegwisomantem kwalifikuje się ok. 200 chorych na akromegalię. Chorzy są często nieskutecznie leczeni analogami somatostatyny pierwszej generacji, a pacjenci nieskutecznie leczeni wyższymi dawkami leków generują jeszcze wyższe koszty. NFZ może w ten sposób nieefektywnie wydawać nawet 20 mln zł na leki na akromegalię – wyliczają eksperci.
Red. (źródło: PAP)
