Choroba Leśniowskiego-Crohna ma terapię z lekami biopodobnymi, które są tańsze od oryginalnych leków biologicznych. Oszczędności tym spowodowane powinno się przeznaczyć na refundację nowych leków biologicznych dla tej grupy chorych – mówi konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii, prof. Jarosław Reguła.
Jak podkreśla, choroba Leśniowskiego-Crohna jest na całe życie, nie ma bowiem obecnie żadnego sposobu, aby się z niej wyleczyć. Zgodnie z oficjalnymi danymi, w Polsce na tę chorobę cierpi 15 tys. osób, ale liczba ta może sięgać nawet 30 tys.
– Na leczeniu najcięższych postaci choroby Crohna udało się w zeszłym roku zaoszczędzić mniej więcej 50 proc. dotychczasowych kosztów. Ministerstwo Zdrowia obiecywało, że jeżeli uzyska się oszczędności w wyniku spadku cen leków, to przeznaczy się je na nowe, bardziej nowoczesne terapie dla tej grupy chorych – wyjaśnia prof. Jarosław Reguła.
Trwają prace nad refundacją nowych terapii dla pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Jak informuje kierownik Biura Komunikacji MZ, Sylwia Wądrzyk, w resorcie zdrowia proceduje się wnioski refundacyjne dla dwóch nowych, innowacyjnych leków biologicznych, tj. wedolizumabu oraz ustekinumabu. Miałyby one zastosowanie w terapii choroby Leśniowskiego-Crohna. Leki te zweryfikowała już Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) i obecnie trwają negocjacje cenowe z ich producentami.
Choroba Leśniowskiego-Crohna należy do grupy tzw. nieswoistych zapaleń jelita (NZJ). Ma podłoże autoimmunologiczne. Związane z nią zmiany zapalne mogą pojawić się w każdym odcinku przewodu pokarmowego – od jamy ustnej aż po jelito grube i odbytnicę. Objawy schorzenia mogą być bardzo różnorodne, ale przeważnie są to:
- utrzymująca się biegunka,
- bóle brzucha,
- gorączka,
- szybkie chudnięcie,
- osłabienie i wycieńczenie, które uniemożliwiają normalne funkcjonowanie.
W ciężkich postaciach choroby oraz w przypadku nieskutecznego leczenia dochodzi do poważnych powikłań, jak przetoki, czyli nieprawidłowe połączenie między narządami, np. między pętlami jelita, jelitami z drogami rodnymi, pęcherzem moczowym, skórą.
– Przy połączeniu pętli jelita treść pokarmowa nie będzie przechodziła naturalnie przez całe jelito. Może się zdarzyć, że z początkowego odcinka jelita cienkiego przejdzie natychmiast do jelita grubego. Wtedy pokarm nie będzie się wchłaniał – tłumaczy prof. Reguła.
Kłopotliwe i trudne w leczeniu są przetoki łączące światło odbytnicy ze skórą na ciele. W sytuacji, gdy przetoka staje się niedrożna, tworzy się bolesny ropień.
W innej, ciężkiej postaci choroby dochodzi do powstawania zwężeń jelita, które mogą skutkować niedrożnością. Zwężenia usuwa się wówczas chirurgicznie, ale to powoduje pojawianie się zmian chorobowych w innych odcinkach jelita. U pacjentów z postacią zwężającą trzeba wtedy wycinać kolejne jego odcinki. Ostatecznie może doprowadzić to do tzw. zespołu jelita krótkiego. Wtedy pokarm nie wchłania się, a pacjent do końca życia musi być żywiony pozajelitowo, czyli dożylnie.
W chorobie Crohna mogą też występować objawy pozajelitowe, np. dotyczące skóry, oczu, stawów, które mogą być bardzo ciężkie. Ich przebieg może być bardzo różny – zależnie od lokalizacji, a także od stopnia ciężkości. Zaostrzenie choroby może nastąpić w dowolnym momencie. U większości pacjentów choroba przebiega jednak łagodnie i wystarczy stosować proste leki przeciwzapalne, jak np. mesalazyna, w połączeniu ze zdrowym stylem życia.
Problemy z leczeniem dotyczą grupy ok. 2-3 tys. pacjentów, którzy mają albo ciężki przebieg choroby, albo nie odpowiadają na standardowe leczenie. Występuje u nich np. oporność na steroidy, stosowane przy zaostrzeniach. Część pacjentów nie może też stosować leków immunosupresyjnych, jak metotreksat czy azatiopryna.
– Leki immunosupresyjne są bardzo skuteczne, ale nie działają u wszystkich chorych, a czasami są przez nich źle tolerowane. Poza tym, leki te osłabiają działanie układu immunologicznego. Ich stosowanie przez wiele lat zwiększa więc ryzyko infekcji, a także – choć minimalnie – ryzyko nowotworów – ocenia prof. Reguła.
W tej grupie pacjentów (ok. 6 proc. wszystkich chorych) konieczne jest zastosowanie leków biologicznych, z których obecnie w programie lekowym dostępne są dwa – inflyksymab oraz adalimumab. Niestety oba działają na ten sam mechanizm, tj. hamują działanie cytokiny TNFalfa, która nasila stan zapalny. Dzięki podaniu tych preparatów udaje się uzyskać remisję u 30-35 proc. pacjentów. U 30 proc. leczenie biologiczne poprawia stan chorych osób, ale nie prowadzi do pełnej remisji. U kolejnych 30 proc. nie wywiera żądnego efektu. Dlatego potrzebujemy leków biologicznych o innym mechanizmie działania.
Obecnie zarejestrowane są dwa leki, działające inaczej niż poprzez blokowanie TNFalfa. Są to: wedolizumab, lek antyintegrynowy, który hamuje cząsteczki powodujące przechodzenie czynników zapalnych przez błony komórkowe oraz ustekinumab, blokujący dwie cytokiny prozapalne – interleukinę 12 oraz interleukinę 23. Badania kliniczne wykazały, że są one skuteczniejsze w wywoływaniu remisji niż inhibitory TNFalfa. Działają także u części pacjentów, u których inhibitory TNFalfa nie przynoszą efektów. Niestety, na razie żaden z nich nie jest finansowany polskim pacjentom z chorobą Crohna w ramach programu lekowego.
Ze względu na wprowadzenie biopodobnych odpowiedników infliksymabu i adalimumabu udało się znacznie obniżyć koszty leczenia osób z tym schorzeniem. Związane z tym oszczędności dla systemu zdrowia są olbrzymie. Cena adalimumabu spadła do 20 proc. pierwotnej ceny, a cena infliksymabu o 50 proc.
Red. (źródło: PAP)
