FamiCordTx kupiła od firmy iCell Gene Therapeutics z USA wyłączną licencję na korzystanie w Europie (łącznie z Rosją i Turcją) z technologii CAR-T (chimeric antigen receptor). Technologię opracowaną przez iCell Gene uznaje się obecnie za najbardziej innowacyjną terapię leczenia nowotworów krwi.
FamiCordTx to spółka zależna PBKM S.A., powołana dla wdrażania terapii opartych na technologiach inżynierii komórkowej. Wkrótce rozpocznie proces wdrażania i testowania technologii w Polsce. Chce uzyskać zgodę Głównego Inspektora Farmaceutycznego (GIF) na wytwarzanie produktu leczniczego CAR-T, a następnie rozpocznie badania kliniczne.
Jeśli badania kliniczne zakończą się sukcesem, spółka będzie ubiegała się o rejestrację terapii w Europejskiej Agencji Leków (EMA).
Na zakup licencji, badania kliniczne i rozwój technologii spółka FamiCordTx przeznaczy w latach 2020-2023 środki w wysokości ok. 15 mln zł. Nakłady inwestycyjne na kolejne fazy komercjalizacji projektu (szacowane łącznie na kilkadziesiąt milionów złotych) sfinansują publiczne programy wspierające innowacyjne badania oraz zewnętrzni inwestorzy.
– Technologia CAR-T cieszy się olbrzymim zainteresowaniem na świecie. Zarówno w środowisku medycznym jak i wśród inwestorów. Przekłada się to choćby na liczone w setkach milionów dolarów transakcjach M&A. Dla Grupy FamiCord to może być olbrzymi krok naprzód. Mamy przygotowaną kadrę i zaplecze laboratoryjne do wytwarzania CAR-T. Posiadamy także doświadczenie we wprowadzaniu nowatorskich produktów leczniczych do terapii. Jednak decydujące dla nas było potwierdzenie otwartości ze strony ośrodków hematoonkologicznych w Polsce i Europie. Chcą one razem z nami prowadzić badania kliniczne i wprowadzać terapię CAR-T do leczenia pacjentów z nowotworami. Spodziewamy się, że badania kliniczne u pierwszych pacjentów będziemy mogli rozpocząć za 18-24 miesięcy. Następnym krokiem będzie upowszechnienie tej terapii i jej komercjalizacja w Polsce, a następnie w Europie – mówi Tomasz Baran, członek zarządu PBKM S.A. i prezes FamiCordTx.
Istotą terapii z użyciem CAR-T jest wykorzystanie i wzmocnienie naturalnych mechanizmów obronnych naszego organizmu. Większość zmian dających początek nowotworowi rozpoznaje i zwalcza układ odpornościowy. Jeżeli jednak nasz naturalny system obrony nie rozpoznaje wystarczająco skutecznie komórek nowotworowych, rozwija się nowotwór. Terapia CAR-T polega na tym, że od chorego pacjenta pobierana jest krew. Następnie selekcjonowane są z niej limfocyty. Komórki te są wyposażane metodami inżynierii genetycznej w cząsteczkę CAR. Sprawia to, że uzyskują one moc rozpoznawania i zwalczania komórek nowotworowych mających na powierzchni określony antygen.
Terapia CAR-T, którą będzie oferował PBKM jest ukierunkowana na antygen CD19. Występuje on m.in. na komórkach białaczkowych. Cała procedura przygotowania terapii jest wykonywana pod nadzorem Głównego Inspektora Farmaceutycznego w specjalistycznym laboratorium. Następnie produkt leczniczy podawany jest dożylnie pacjentowi w szpitalu. W efekcie zmodyfikowane genetycznie limfocyty T intensywnie zwalczają komórki nowotworowe.
– Technologia wytwarzania CAR-T, którą dzielimy się z Grupą FamiCord, została przez nas zbadana i potwierdzona w fazie przedklinicznej w badaniach in vitro i na zwierzętach oraz klinicznej na pacjentach. Naturalnym więc krokiem jest wyjście z nią szerzej. Mamy już partnerów w Azji. Cieszymy się, że FamiCordTx zostanie naszym partnerem w Europie. Możliwości i infrastruktura FamiCordTx w Warszawie są imponujące i wkrótce będą tam mogły być wytwarzane CAR-T – wyjaśnia dr Yupo Ma, twórca technologii i prezes zarządu (Chairman of Board) iCell Gene Therapeutics.
Terapia CAR-T dostępna jest od niedawna dla pacjentów w USA i niektórych krajach Europy Zachodniej. Na tych rynkach oferują ją dwie firmy farmaceutyczne. Wyniki przeprowadzonych dotychczas badań klinicznych oraz terapii z użyciem technologii CAR-T wskazują na wysoką skuteczność tej metody w walce z nowotworami. U pacjentów poddanych terapii CAR-T wskaźnik remisji (procent pacjentów, u których po terapii nie wystąpił nawrót objawów choroby) jest dużo wyższy niż w przypadku leczenia nowotworów
tradycyjnymi metodami.
Zaletami terapii CAR-T są precyzja w celowaniu na konkretne nowotwory krwi oraz jednorazowe podanie preparatu. Jest ono mniej uciążliwe dla pacjenta w porównaniu na przykład do chemioterapii. Zaleta to także wysoka skuteczność terapii potwierdzona dotychczasowymi wynikami badań i leczenia pacjentów. Ocenia się, że terapia CAR-T może być wykorzystywana zarówno u dorosłych jak i dzieci w leczeniu kilkudziesięciu chorób.
Koszt dostępnych obecnie terapii CAR-T jest stosunkowo wysoki i wynosi ok. 400 tys. USD. Stąd w wielu krajach nie jest refundowana.
– Szacujemy że nasza terapia CAR-T może być istotnie tańsza i przez to zdecydowanie bardziej dostępna dla pacjentów. Licencja, którą kupiliśmy, będzie obowiązywała na całą Europę. Po uzyskaniu zgody GIF na wytwarzanie produktu leczniczego i zakończeniu badań klinicznych będziemy terapię CAR-T oferowali w Polsce dla pacjentów z Polski i zagranicy. W przyszłości planujemy także transfer technologii do wybranych laboratoriów w Grupie FamiCord i wytwarzanie lokalnie na potrzeby klinik oraz pacjentów w Turcji, Hiszpanii, Portugalii, a być może nawet w Rosji – zapowiada dr Tomasz Ołdak, Dyrektor ds. Badań i Rozwoju PBKM S.A., członek zarządu i współzałożyciel FamiCordTx
Spółka FamiCordTx została założona w celu realizacji projektu rozwoju i wdrożenia terapii CAR-T. Akcjonariuszami są PBKM S.A., z 98% udziałem oraz Tomasz Ołdak, dyrektor ds. Badań i Rozwoju w PBKM S.A. – 2% akcji. W tworzącej się radzie naukowej spółki FamiCordTx znajdą się specjaliści z Polski i zagranicy.
Red. (źródło: PBKM)
 z technologii CAR-T.){kind=link}