Merck z Darmstadt w Niemczech poinformował, że 23 czerwca 2017 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA) wydał pozytywną opinię dotyczącą zatwierdzenia kladrybiny w tabletkach w leczeniu rzutowych postaci stwardnienia rozsianego (RMS) u pacjentów z wysoką aktywnością choroby.
Pozytywna opinia CHMP jest oparta na doświadczeniach zgromadzonych w populacji ponad 2700 pacjentów zakwalifikowanych do programu badań klinicznych, przy czym w przypadku niektórych obserwacje prowadzono przez ponad 10 lat. Program kliniczny obejmuje dane z trzech badań III fazy: Clarity, Clarity Extension i Oracle MS, z badania fazy II o nazwie Onward, a także długoterminowe dane obserwacyjne z 8-letniego prospektywnego rejestru o nazwie Premiere. Wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa umożliwiły kompleksowe opisanie profilu korzyści do ryzyka dla kladrybiny w tabletkach.
Zalecenie CHMP zostanie przekazane Komisji Europejskiej, która – jak oczekuje producent – podejmie ostateczną decyzję w sprawie dopuszczenia produktu leczniczego zawierającego kladrybinę w tabletkach do obrotu w ciągu 67 dni od otrzymania opinii CHMP.
Kladrybina w tabletkach
Kladrybina w tabletkach to eksperymentalne, krótkotrwałe leczenie doustne, które wybiórczo i okresowo działa na limfocyty uważane za integralnie związane z procesem chorobowym w SM.
Kladrybina w tabletkach jest obecnie oceniana w badaniach klinicznych i nie została jeszcze zatwierdzona do leczenia w żadnym wskazaniu w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie ani Europie. W lipcu 2016 r. Europejska Agencja Leków (EMA) przyjęła do oceny wniosek o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (MAA) produktu leczniczego zawierającego kladrybinę w tabletkach w leczeniu rzutowych postaci stwardnienia rozsianego.
Program badań klinicznych produktu leczniczego zawierającego kladrybinę w tabletkach obejmuje:
- Badanie Clarity (kladrybina w postaci doustnych tabletek w leczeniu SM): dwuletnie badanie fazy III z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa kladrybiny w monoterapii u pacjentów z RRMS.
- Badanie Clarity Extension: czteroletnie badanie III fazy z grupą kontrolną otrzymującą placebo, będące kontynuacją badania Clarity, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności preparatu kladrybiny w kolejnych 4 latach.
- Badanie Oracle MS (kladrybina w postaci doustnych tabletek w leczeniu wczesnej postaci SM): dwuletnie badanie III fazy z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa kladrybiny w monoterapii u pacjentów, u których wystąpił pierwszy epizod demielinizacyjny sugerujący SM.
- Badanie Onward (doustna kladrybina stosowana jako terapia dodana do interferonu beta-1a s.c. u pacjentów z aktywną postacią rzutowo-remisyjną SM): badanie II fazy z grupą kontrolną otrzymującą placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji kladrybiny jako terapii dodanej u pacjentów, z aktywną chorobą w trakcie terapii interferonem-beta.
- Badanie Premiere: prospektywny, obserwacyjny, długoterminowy rejestr bezpieczeństwa prowadzony u pacjentów chorych na stwardnienie rozsiane, uczestniczących w badaniach klinicznych z zastosowaniem doustnej kladrybiny, umożliwiający ocenę jej bezpieczeństwa i skuteczności. Obserwacja obejmuje łącznie ponad 10 000 pacjentolat ekspozycji, przy czym okres obserwacji w przypadku niektórych pacjentów będzie przekraczał osiem.
Stwardnienie rozsiane (SM)
Stwardnienie rozsiane (SM) to przewlekła, autoimmunologiczna choroba zapalna ośrodkowego układu nerwowego (OUN), która jest najczęstszą, nieurazową, prowadzącą do niepełnosprawności chorobą neurologiczną u młodych osób dorosłych. Najczęstszą formę SM stanowi rzutowo-remisyjna postać SM (RRMS) – ten typ choroby rozpoznaje się u ok. 85 proc. osób z SM. Dokładna przyczyna SM jest nieznana, jednak uważa się, że układ odpornościowy organizmu atakuje mielinę, zakłócając przepływ informacji wzdłuż nerwów. Obecnie nie jest możliwe całkowite wyleczenie SM, jednak dostępne są metody leczenia pozwalające spowolnić przebieg choroby.
Merck
Merck jest firmą naukowo-technologiczną, działającą w trzech sektorach: ochrony zdrowia, life-science i zaawansowanych technologii. Prowadzi działalność od 1668 r., będąc najstarszą na świecie firmą farmaceutyczno-chemiczną. Zatrudnia ok. 50 tys. pracowników na całym świecie. Większościowy udział notowanej na giełdzie grupy do dziś należy do rodziny, która założyła firmę. Merck z siedzibą w Darmstadt w Niemczech posiada ogólnoświatowe prawa do nazwy i marki Merck. Jedynymi wyjątkami są Stany Zjednoczone i Kanada, gdzie firma działa pod nazwami EMD Serono, MilliporeSigma i EMD Performance Materials.
Merck w Polsce
Merck prowadzi swoją działalność w Polsce od 1992 r. Główna siedziba firmy mieści się w Warszawie (Merck Sp. z o.o.). Pozostałe dwie spółki mają swoje lokalizacje we Wrocławiu, gdzie znajduje się Centrum Usług HR, i Poznaniu – Sigma-Aldrich Sp. z o.o.
Red.
