Terapia genowa CAR-T jest skuteczna w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej. Poddano jej pacjenta z chorobą nawrotową w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu. Placówka jako pierwsza w Polsce przeszła proces certyfikacji potwierdzający gotowość do leczenia terapią genową CAR-T pacjentów pediatrycznych.
Terapia genowa CAR-T przyniosła pozytywny efekt w przypadku 11-letniego pacjenta. Po siedmiu latach nieskutecznego leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej wyleczono go. Komórki CAR-T zastosowano po raz pierwszy u 11-letniego chłopca zmagającego się z białaczką od siedmiu lat. Przez ten okres otrzymał on wszelkie możliwe formy terapii, w tym dwie allogeniczne transplantacje komórek krwiotwórczych od dwóch różnych dawców.
– Mimo leczenia, białaczka ciągle nawracała i w 2019 r. większość lekarzy nie widziała już nadziei na uratowanie chłopca. Byliśmy jednak zdeterminowani. Po uzyskaniu certyfikacji ośrodka wykonaliśmy leukaferezę u dziecka, uzyskując odpowiednią liczbę limfocytów T, które potem zmodyfikowano genetycznie w laboratorium w USA. Wyposażone w narzędzia do celowanego zabijania komórek białaczkowych limfocyty T dotarły z USA do Wrocławia. Przeszczepiono je choremu chłopcu 3 marca 2020 r. – mówi prof. Krzysztof Kałwak z wrocławskiej kliniki.
Po przeszczepie nie zaobserwowano żadnych istotnych powikłań immunologicznych ani neurologicznych i chłopca wypisano do domu. Większość pacjentów chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednak u części z nich, wykazujących cechy złego rokowania, nawroty następują szybko. Dla około 15-20 dzieci rocznie nie ma obecnie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich nadzieją.
Agencja Badań Medycznych zapowiada, że przez najbliższe 6 lat na realizacje programów terapii CART-T w Polsce przeznaczy 100 mln zł. Pierwszą terapię dziecka we Wrocławiu sfinansowano dzięki wspólnej akcji Fundacji na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową oraz Fundacji Siepomaga. Koszt to około pół milina złotych.
Terapia genowa CAR-T polega na tym, że w specjalistycznym procesie filtrowania krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.
Ostra białaczka limfoblastyczna to najczęstszy nowotwór u dzieci i jednocześnie najczęstsza z białaczek dotykająca pacjentów pediatrycznych. To nowotwór limfocytów, czyli białych krwinek, zaangażowanych w funkcjonowanie systemu odpornościowego organizmu. Choroba postępuje szybko i wymaga wdrożenia natychmiastowego leczenia. Szacuje się, że ok. 85 proc. dzieci dotkniętych tą chorobą osiąga remisję po leczeniu indukcyjnym, natomiast u ok. 15 proc. po transplantacji szpiku lub w drugim bądź kolejnym rzucie leczenia – następuje nawrót choroby. Rokowania pacjentów z nawrotem są złe, pomimo stosowania leczenia systemowego, jak chemioterapia, radioterapia, terapia celowana czy przeszczep komórek macierzystych – wskaźnik przeżycia w tej grupie chorych jest niski.
Red. (źródło: PAP)
