Najdroższy farmaceutyk na świecie zatwierdziła Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków. Godzinna terapia kosztuje ponad 2 mln dolarów. Producent zaproponował pacjentom system ratalny.
Preparat szwajcarskiej firmy Novartis nazywa się Zolgensma. To lek na rdzeniowy zanik mięśni. SMA jest schorzeniem nerwowo-mięśniowym o podłożu genetycznym. Uszkodzony gen uniemożliwia organizmowi wytwarzanie wystarczającej ilości białka, które pozwala nerwom kontrolować ruch. Bez białka nerwy obumierają.
Nowa terapia pozwala na dostarczenie zdrowej kopii genu, który zatrzymuje degenerację komórek nerwowych. Niemowlęta, którym podano Zolgensma, po sześciu miesiącach, przestały tracić kontrolę nad mięśniami.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków – FDA zatwierdziła leczenie dzieci w wieku poniżej 2 lat, z potwierdzoną diagnozą SMA. Rokrocznie USA problem dotyka około 400 dzieci. Terapia jest jednorazową infuzją, która trwa około godziny.
Novartis zaproponował system umożliwiający ubezpieczycielom rozłożenie płatności na pięć lat w ratach po 425 tys. dol. rocznie.
Red.
Czytaj:
https://pharmaexpress.pl/stezenie-antybiotykow-w-rzekach-300-razy-przekracza-normy/
