Najdroższy lek na świecie to Zolgensma firmy Novartis. Stosuje się go w leczeniu dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które chorują na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Jednorazowa terapia kosztuje około dwóch milionów euro.
Preparat Zolgensma w maju ubiegłego roku wprowadzono do obrotu w USA na podstawie zezwolenia amerykańskiej Agencji Żywności i Leków. W Europie najdroższy lek na świecie przechodzi jeszcze badania kliniczne. Dostępny jest na rynku inny środek, ale nie jest on tak skuteczny, jak lek firmy Novartis.
SMA w ciężkich przypadkach prowadzi do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia. Jeśli nie podejmie się w porę odpowiednich działań. Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis rozpoczął akcję losowania swojej terapii genowej dla 100 chorych dzieci. Co kilka tygodni wyłaniane będzie kolejne nazwisko pacjenta.
Zgodę na losowanie terapii dla śmiertelnie chorych wydał Instytut Paula Ehrlicha w Langen. To niemiecka placówka zajmująca się szczepionkami i biomedycznymi środkami leczniczymi. Upoważniona jest do wydawania zgody na wprowadzanie w życie tego typu niestandardowych metod leczenia rzadkich schorzeń.
Niemieckie dzieci, wytypowane w losowaniu firmy Novartis, przystąpią do terapii przy użyciu Zolgensma. Mimo, że lek nie został jeszcze dopuszczony do stosowania w Europie. Leczenie nie wymaga długotrwałej terapii. Polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią. Podaje ją się chorym w postaci jednorazowego wlewu.
Specjaliści od etyki w medycynie krytykują akcję. W ich opinii powinna ona być dostępna dla wszystkich chorych. W Niemczech na rdzeniowy zanik mięśni choruje jedno na dziesięć tysięcy dzieci.
Red. (źródło: interia.pl)
