Specjaliści z Poznania przeprowadzili po raz pierwszy w Polsce przełomową terapię przeciwnowotworową o nazwie CAR-T, w której wykorzystuje się zmodyfikowane genetycznie komórki odpornościowe. Zastosowano ją u pacjenta cierpiącego na chłoniaka złośliwego
CAR-T to obecnie najbardziej zaawansowana i spersonalizowana technologia, jaką stosuje się w leczeniu chorób hematoonkologicznych. Wykonują ją na razie nieliczne ośrodki na świecie, ale wkrótce będzie ich coraz więcej, także w Polsce, bo z terapią tą wiązane są ogromne nadzieje. Jako leczenie ostatniej szansy jest przygotowywana indywidualnie dla każdego pacjenta, aby ponownie zaktywizować jego układ immunologiczny do walki z komórkami nowotworowymi. W Polsce są już pierwsi pacjenci leczeni terapią CAR-T, ale zastosowaną za granicą.
– Terapia polega na tym, że lek przygotowuje się z własnych komórek pacjenta odpowiedzialnych m.in. za odporność przeciwnowotworową, które są w taki sposób modyfikowane genetycznie, żeby rozpoznawały rozwijający się u niego nowotwór. Łączą się one z komórkami nowotworowymi i niszczą je bez szkody dla zdrowych komórek – mówi prof. Lidia Gil, Kierownik Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
Limfocyty T, czyli komórki odpornościowe wytwarzane w szpiku kostnym i dojrzewające w grasicy, u chorych na nowotwory przestają odróżniać komórki zmutowane i nie atakują ich, co umożliwia rozwój choroby nowotworowej. Terapia CAR-T ma przywrócić im tę umiejętność. W tym celu po pobraniu są one zamrażane i przekazywane do laboratorium, gdzie poddawane są modyfikacji genetycznej.
Modyfikację limfocytów dla polskiego pacjenta przeprowadzono w laboratorium w Santa Monica w Kalifornii (w Polsce żaden ośrodek nie potrafi jeszcze tego robić i nie wiadomo, kiedy będzie to możliwe). Polega ona tym, że do DNA limfocytu T przy użyciu wirusa wszczepia się gen kodujący receptor rozpoznający antygen specyficzny dla nowotworu, z którym ta komórka ma walczyć. Jest to receptor CAR, stąd nazwa terapii – CAR-T (literka T dotyczy limfocytu T).
Przeprogramowane komórki przekazano do Poznania, gdzie wszczepiono je mężczyźnie choremu na chłoniaka opornego na zastosowane wcześniej leczenie. W metodzie tej są one podawane w jednorazowym wlewie dożylnym trwającym około 30 minut. To drugi najtrudniejszy etap tej terapii, dlatego do jej zastosowania wybierane są wyselekcjonowane ośrodki, które mają duże doświadczenia w przeszczepach komórek szpiku kostnego, bo sposób postępowania w obu przypadkach jest podobny.
– Takie zabiegi można przeprowadzić tylko w certyfikowanych placówkach wykonujących transplantacje allogeniczne od obcego dawcy. W Polsce kilka ośrodków jest w trakcie certyfikacji, kończą ją lub już zakończyły. Mam zatem nadzieję, że ten lek będzie mógł być podawany w kilku ośrodkach, gdyż jest takie zapotrzebowanie – wyjaśnia Lidia Gil.
Najgroźniejsze powikłania to wywołany rozpadem komórek nowotworowych tzw. wyrzut cytokin, który może doprowadzić do niewydolności narządów oraz zaburzenia neurologiczne, w tym głównie encefalopatia (uszkodzenie mózgu). Hematolodzy potrafią sobie z tym radzić, ponieważ sytuacja ta jest podobna do następującej po przeszczepach szpiku.
Nie wiadomo jeszcze czy terapia CAR-T zapewnia trwałe wyleczenie, zbyt krótki jest jeszcze okres obserwacji. Metodę tę po raz pierwszy zastosowano w 2012 r. w Filadelfii w USA, w leczeniu opornej na terapie ostrej białaczki limfoblastycznej. Od tego czasu jest ona wykorzystywana coraz częściej, choć wciąż jedynie u pojedynczych pacjentów. Z dotychczasowych badań wynika jednak, że odpowiedź na leczenie uzyskuje się u zdecydowanej większości chorych.
– Terapia ta jest zarejestrowana i stosowana w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci jak i młodych dorosłych, a w przypadku chłoniaków niezależnie od wieku. Pierwsze efekty co do skuteczności leczenia sprawdza się miesiąc po podaniu leków. Wszystko zatem jeszcze przed nami. W każdej chorobie nowotworowej trzeba poczekać na efekty zastosowanej terapii – podkreśla prof. Lidia Gil.
Red. (źródło: PAP)
