AOTMiT odmówił refundacji nowego leku na mukowiscydozę, a specjaliści zajmujący się leczeniem tej choroby w liście do ministra zdrowia oprotestowali tę decyzję. Resort zdrowia przekonuje, że proces refundacyjny wciąż trwa.
Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) negatywnie zaopiniowała refundację leku na mukowiscydozę o nazwie iwakaftor w ramach programu lekowego „Leczenie mukowiscydozy”. Specjaliści zajmujący się tą chorobą w liście skierowanym do ministra zdrowia złożyli sprzeciw wobec tej decyzji. Pod listem podpisali się m.in. prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą prof. Dorota Sands, konsultant krajowy ds. chorób płuc prof. Halina Batura-Gabryel oraz konsultant krajowy ds. chorób płuc dzieci dr n. med. Andrzej Pogorzelski.
Mukowiscydoza to nieuleczalna, rzadka, przewlekła choroba genetyczna prowadząca do przedwczesnej śmierci. Odziedziczona po obojgu rodzicach, nosicielach jednej z wielu chorobotwórczych mutacji genu CFTR, uszkadza przede wszystkim układ oddechowy, ale także trawienny i rozrodczy. Gęsty śluz zakleja oskrzela i oskrzeliki, blokuje enzymy trawienne trzustki i powoduje niedrożność nasieniowodów.
Chorzy walczą o każdy oddech, zmagają się z chronicznym niedożywieniem i infekcjami, które stopniowo uszkadzają tkankę płucną. Z czasem u części chorych pojawiają się dodatkowe powikłania i choroby towarzyszące, takie jak cukrzyca zależna od mukowiscydozy, osteoporoza, zapalenie stawów czy marskość wątroby. Pogłębiająca się niewydolność oddechowa jest główną przyczyną śmierci w mukowiscydozie.
W Polsce żyje ok. 2400 osób chorych na mukowiscydozę. Dzięki dobrze zorganizowanym badaniom przesiewowym noworodków co roku wykrywa się ok. 70-80 nowych przypadków. Mediana wieku w chwili zgonu chorych na mukowiscydozę w Polsce sięga 24 lata. W krajach z lepiej zorganizowanym systemem opieki i większym dostępem do leków jest ona o 10–15 lat dłuższa.
Jak podkreślają eksperci, negatywna rekomendacja AOTMiT w sprawie refundacji leku na mukowiscydozę stoi w sprzeczności z pozytywnym stanowiskiem Rady Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która uznała za zasadne objęcie refundacją tego leku. Ich zdaniem jest też niezgodna z międzynarodowymi standardami leczenia mukowiscydozy, gdyż preparat ten jest powszechnie uznawany za przełomowy w leczeniu mukowiscydozy. Działa na przyczyny, a nie objawy choroby, a jego skuteczność udowodniono w badaniach klinicznych.
„Poziom poprawy funkcji oddechowych, możliwy do osiągnięcia dzięki terapii iwakaftorem nie został właściwie oceniony przez prezesa AOTMiT” – oceniają sygnatariusze listu.
Dyrektor Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia, Sylwia Wądrzyk-Bularz, informuje, że dla pacjentów z mukowiscydozą dostępny jest szeroki wachlarz produktów leczniczych znajdujących się na wykazie leków refundacyjnych.
– Obecnie we wskazaniu mukowiscydoza refundowanych jest 29 różnych leków zawierających antybiotyki makrolidowe. Ponadto dostępny jest program lekowy B.27. „Leczenie przewlekłych zakażeń płuc u świadczeniobiorców z mukowiscydozą” (ICD-10 E 84), w którym podawana jest bezpłatnie tobramycyna – mówi Sylwia Wądrzyk-Bularz.
Rzeczniczka MZ przyznaje, że wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu leku iwakaftor wpłynął do resortu. Przypomina jednak, że każdy z wniosków na lek z substancją wcześniej nierefundowaną musi zostać oceniony przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, a w kolejnym etapie zostaje przekazany do Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazań, w których lek ma być refundowany. Zapewnia, że choć prezes Agencji nie rekomenduje refundacji tego leku, to jednak proces refundacyjny wciąż trwa.
Natomiast autorzy listu do ministra zdrowia podkreślają, że zastosowane przez prezesa AOTMiT kryteria oceny technologii lekowych są odpowiednie dla leków stosowanych powszechnie, a nie w przypadku terapii chorób rzadkich. Iwakaftor – zdaniem ekspertów – nie tylko zatrzymuje u chorych na mukowiscydozę spadek wydolności oddechowej, ale także ją poprawia o co najmniej 10 proc. Lek poprawia też funkcjonowanie trzustki, sprzyja zwiększeniu masy ciała i obniża stężenie chlorków w pocie.
Polskie Towarzystwo Walki z Mukowiscydozą przypomina, że długość życia chorych na mukowiscydozę jest w Polsce krótsza o ok. 10-15 lat od średniej w krajach rozwiniętych. Dostęp do terapii przyczynowych jest szansą na zniwelowanie tej różnicy. Wspomniany lek jest refundowany w krajach o zbliżonym PKB do Polski, takich jak Czechy, Węgry i Rumunia.
Red. (źródło: PAP)
